【２０２６】「iPS細胞技術をあたりまえの医療に」- 再生医療技術などの研究開発を応援

公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団の取組とは

iPS細胞技術をあたりまえの医療に

京都大学の山中伸弥教授が、人の皮膚細胞から、さまざまな身体の組織や臓器の細胞に分化する能力を持つiPS細胞の作製に成功したことを論文発表したのは2007年。これまで治らないと言われてきた病気と闘う患者さん、その周囲の人たちに、大きな希望を与えてくれました。

2010年には「一日でも早く、iPS細胞を使った治療を患者さんに届ける」という未来を実現するため、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）が立ち上がりました。

しかし実用化への道には多くの障壁があります。そのひとつはiPS細胞の安定した製造です。大学（国立大学法人）が永続的にそして安定的に製造工場の役割を担うことは、大学の性質上、ハードルが大変高く、壁を乗り越え続けることは困難です。

産業界への「橋渡し」をスムーズにし、企業の力を借りやすくするため、2019年には京都大学iPS細胞研究財団（以下、iPS財団）が設立されました。研究・開発用のiPS細胞（iPS細胞ストック※）や品質評価などの技術を企業へと「橋渡し」するため、公益財団法人として活動を続けています。
※　iPS財団のiPS細胞ストックは、非営利機関には無償で、営利機関には良心的な価格で提供されています。

寄付金の使い道①　iPS財団への支援

iPS財団からのご挨拶とお礼

2025年度も、iPS細胞の実用化を目指す当財団の活動にあたたかなご支援をいただき、誠にありがとうございました。皆様からのご寄付は、iPS細胞ストックの提供や、移植用細胞の製造、iPS細胞製造のコスト低減を目指す「my iPS®プロジェクト」など、さまざまな取り組みに活用させていただきました。
2025年度は、iPS細胞ストックを国内外あわせて32機関へ提供することができました。また、my iPS®プロジェクトでは、iPS細胞を閉鎖系装置で自動作製する工程を世界で初めて確立し、特許としても登録されました。
研究を進めるには、こうした活動を行っていくための施設の運営はもちろん、高額な試薬・資材・機器の購入が不可欠で、自分たちの力だけで成し遂げることは非常に困難です。ここまで歩みを進めることができたのも、京都市様はじめ多くの寄付者の皆様のおかげです。
皆様のご支援に支えられたこれらの成果を、今後のiPS細胞のさらなる実用化につなげてまいります。

iPS細胞で叶うこと

iPS細胞（多能性幹細胞）は、さまざまな組織や臓器の細胞に変化（分化）する能力を持ち、事故や疾病などにより失われたり、機能不全となったりした臓器や組織に移植する事で機能を改善させる「再生医療」という分野で期待されています。

ヒト由来のiPS細胞の樹立に成功した山中教授が、2012年にノーベル生理学・医学賞を授与されたことでも広く知られるようになりました。

工程と課題

患者さんも、そうでない人も。多くの人が待ち望むiPS細胞の実用化までには、いくつかのステップを完了する必要があります。

まずはiPS細胞を使った新しい治療法を探す「基礎研究」を行います。次に、動物や細胞などを使った「非臨床試験」を経て、患者さんにご協力いただく「臨床試験（治験）」が行われます。それから厚生労働省へ「承認申請」を行い、「承認」を受ければ薬価が決まり、はじめて「実用化」となります。

iPS細胞を用いた再生医療が今後実用化し、誰もが受けられる治療となるには、コストはもちろん時間の削減も重要です。そして、病気や治療法ごとにこの工程を踏むことが必要です。このため、参入者（社）が多いほど様々な病への活路となります。

実際にiPS細胞で治せる病気の種類を増やすためには、iPS財団が実用化を目指す研究者や企業をサポート・伴走し、ひいては実用化を目指す組織を増やしていくことが重要です。

現在の進捗状況

iPS財団が、大学や企業に対して、iPS細胞や技術をスムーズに提供していくことで、再生医療の裾野は広がり、技術の実用化に向けて着実に前進を続けています。

【iPS細胞ストックプロジェクト】
iPS財団が提供したiPS細胞ストックは、大学や企業が行う臨床研究・治験に使用されています。

その他にも、iPS財団からiPS細胞ストックを提供された各研究機関・企業で下記のような臨床研究・治験が計画・実施されています。（下図参照、2026年9月現在）

【my iPSプロジェクト】
iPS細胞の特徴の１つは、自分自身の細胞から作製できることです。これは拒絶反応のリスクを最小化するためには、有効な手段と言えます。しかし、各患者さんの細胞から医療用のiPS細胞を製造し、大学や企業へ提供していくには、時間や費用など多くの課題があります。このプロジェクトでは、様々な大学や企業とともに、これらの課題を解決・克服し、iPS細胞を用いた再生医療の実用化を促進します。
2028年にはmy iPS細胞の提供先により臨床試験が行われることを、目標としています。

iPS財団からのコメント

公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団
専務理事　高須 直子 氏

大学などの研究機関で研究が進められた技術やアイデアが、産業界で実用化されるまでには、様々な課題があります。iPS財団は、こうした研究と実用化の間にある課題を解決するために、設立されました。
作製したiPS細胞は、患者さんの治療に使う移植用の分化細胞に変化させ、最終的に患者さんの体内に投与されます。しかし、生きている細胞であるため、最後に滅菌処理をすることができません。細胞にダメージを与えず、品質を保ったまま製造を完了させるためにも、製造過程では徹底的に品質試験を行い、作製後も移植用細胞の原料として良い品質のものだけを研究機関や企業へ提供しています。

上記のような製造作業を安定的に行うためには、熟練した技術者の雇用や、細胞を製造するため厳重に管理されたクリーンルーム、ミスのない品質試験が必要となり、全ての工程において非常に多くの資金、時間、人材を要します。iPS細胞を扱う研究機関や企業が、個々にこれらの設備や人材を準備することは、容易ではありません。そこで、私たちiPS財団がiPS細胞の製造を一手に担い、少しでも多くの研究者や企業の皆様に、実用化に向けた研究を進めていただくことを使命としています。
その成果の一つとして、2026年には、当財団が製造した臨床用iPS細胞ストックを使用した、パーキンソン病に対するiPS細胞由来製品「アムシェプリ®」と、虚血性心筋症に対するiPS細胞由来心筋細胞シート「リハート®」が、条件・期限つきで製造販売の承認を得ました。ともに公的医療保険の適用も決定され、iPS細胞由来製品の実用化に向けた、大きな一歩となりました。

当財団ではこれからも、研究機関や企業の皆様に、当財団としてできる最大限のサポートを提供し、少しでも患者さんや社会に役立てるよう、取り組んでまいります。
皆様のご支援が、iPS細胞の実用化を支える力となります。今後ともご支援を賜りますよう、何卒よろしくお願い申し上げます。

寄付金の使い道②　企業や大学研究者による再生医療をはじめとした研究開発への支援

多くの企業や研究者が挑戦できる環境を作るために

京都市内では、京都大学をはじめとする大学・研究機関や地元企業等により、再生医療をはじめとした様々な医療技術の研究開発が進められています。

しかし、医療技術・製品の研究開発は資金面の負担が大きいことが大きな課題の１つとなっており、革新的な医療技術の研究開発に多くの企業や研究者が挑戦できる環境を作り、再生医療をはじめとした新たな技術開発を活性化させるためには、これらの方々に対する資金面での支援が欠かせません。

再生医療技術をはじめとしたライフサイエンス分野の研究開発への助成

京都市では、市内の大学研究者や中小企業に対して、新たな医療機器や医薬品等の革新的な医療技術に関する研究開発に助成する「京都発革新的医療技術研究開発助成事業」に取り組んでいます。

2026年度は、再生医療技術を活用した研究開発等、13件の革新的な医療技術の研究開発に対して支援を行っております。

・2026年度（令和8年度）採択結果

今回のプロジェクトでも、iPS財団への支援に加えて、これらの企業や大学研究者が行う再生医療技術等の研究開発への助成事業に活用させていただくことで、より多くの研究開発を更に加速させてまいります。

※目標金額以上の寄付が集まった場合、目標金額に達しなかった場合でも、上記の目的に活用させていただきます。

本助成事業による研究開発支援事例を下記にご紹介いたします。（五十音順）

【株式会社Arktus Therapeutics】
iPS細胞×組織立体化技術の組み合わせにより、膝軟骨再生医療の世界初の治療法に取り組む。
従来の方法では対処が難しかった部位や広い面積の損傷を治療可能な製品開発を進めている。

【HiLung 株式会社】
肺炎・肺がんなどの呼吸器疾患で苦しむ多くの方を救うため、ヒトの肺細胞を大量製造し、肺の病気の研究や治療薬候補の効果予測を行う、精巧かつ汎用性の高い "ミクロンサイズのシミュレーター" として応用・事業化。当社の提供する "iPS 肺細胞" は新型コロナウイルスや今後の世界的流行を起こしうるウイルス感染の研究や創薬をはじめ、世界中で活用されている。

【リジェネフロ株式会社】
iPS細胞を活用した腎臓の再生医療と創薬を目的としたバイオテクノロジー企業。慢性腎臓病に対する世界初の細胞治療を目指しているほか、iPS細胞由来の疾患モデルを用いて発見した腎臓の難病ADPKDの治療薬の臨床試験を進めている。また腎臓だけでなく肝臓・すい臓領域でも多数のパイプラインを有しており、iPS細胞の様々な実用化が期待される。

公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団　理事長　山中　伸弥　氏

最適なiPS細胞技術を、良心的な価格で届ける

マウスiPS細胞の論文を発表してから20年が経ちました。
この間、日本では10を超える疾患を対象にiPS細胞を用いた臨床試験が行われ、本年3月にはパーキンソン病と心疾患を対象としたiPS細胞由来の再生医療2製品が条件および期限付きで承認されました。これらの臨床試験や2製品には、iPS財団のメンバーが製造した臨床用iPS細胞ストックが使用されています。

こうした成果は、多くの関係者の皆様のご支援とメンバーのたゆまぬ努力によって実現したものです。この場をおかりして、心より御礼申し上げます。

おかげさまでiPS財団は設立から6年を迎え、高品質な臨床用iPS細胞の製造・提供を通じて、iPS細胞を用いた医療の実現を支えてまいりました。しかし、実用化はまだ道半ばです。今後も研究者や企業による医療応用を支援し、より多くの患者さんに治療法を届けることができるようサポートを続けたいと思います。

京都市様のご尽力により、本年も「ふるさと納税型クラウドファンディング」の寄付先としてご支援を賜りますこと、心より御礼申し上げます。皆様からいただいたご寄付は、iPS細胞を用いた医療の実現に向けた活動に大切に活用させていただきます。

引き続き、温かいご支援とご声援を賜りますよう、よろしくお願い申し上げます。


公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団
理事長　山中伸弥
（写真提供：公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団）

京都市長　松井　孝治

寄付者のみなさまへ

難病や怪我に苦しむ方々が当たり前に再生医療を受けることができるよう、京都大学iPS細胞研究財団と共に始めたプロジェクトも今年で７年目を迎えます。これまでに全国の皆様から頂戴した御寄付は総額１億５千万円を超え、新たな治療法の開発や次世代を担う研究者の育成に確実に繋がっています。

とりわけiPS細胞研究では、本年５月にパーキンソン病治療用の再生医療等製品が、９月には難病である「拡張型心筋症」に対するiPS細胞由来の心筋細胞シートが公的医療保険の適用を受けるなど、具体的な成果が着実に現れています。プロジェクトに御賛同くださいました皆様に、改めて心から感謝申し上げます。

今後更なる高齢化と、それに伴うがんや心臓病などの発症の増加が見込まれる我が国で、再生医療の実用化はますます重要になっています。しかし、再生医療を多くの患者の方々へお届けするためには、治療の安全性確保やコストの最適化など、数多くの課題が依然として存在します。

そうした課題を一つ一つ乗り越え、不治とされている疾病と戦う方々の未来、ひいては世界の医療の未来を切り拓くため、引き続き多くの方々からの温かなお力添えを心からお待ちしています。


京都市長　松井 孝治

皆様の温かなご支援をお願いいたします。