【２０２３】「iPS細胞技術をあたりまえの医療に」- 再生医療技術などの研究開発を応援

京都大学iPS細胞研究財団の取組とは

iPS細胞技術をあたりまえの医療に

山中伸弥教授が人の皮膚細胞から、さまざまな身体の組織や臓器の細胞に分化する能力を持つiPS細胞の作製に成功したことを論文発表したのは2007年。これまで治らないと言われてきた病気と闘う患者さん、その周囲の人たちに大きな希望を与えてくれました。

2010年には「一日でも早く、iPS細胞を使った治療を患者さんに届ける」という未来を実現するため、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）が立ち上がりました。

しかし実用化への道には多くの障壁があります。そのひとつはiPS細胞の安定した製造です。大学（国立大学法人）が永続的にそして安定的に製造工場の役割を担うことは、大学の性質上不可能である可能性が大変高く、壁を乗り越え続けることは困難です。

産業界への「橋渡し」をスムーズにし、企業の力を借りやすくするため、2019年には京都大学iPS細胞研究財団（以下、iPS財団）を設立しました。研究・開発用のiPS細胞や品質評価などの技術を企業へと「橋渡し」するため、公益財団法人として活動を続けています。

企業への「橋渡し」と呼ばれるアクションの基盤となっているのが、「iPS細胞ストックプロジェクト」です。免疫拒絶反応が生じにくい特殊なタイプの細胞を持つ健康なドナーさんのご協力を得て、当財団でiPS細胞が作製・備蓄されています。特殊なドナー探しなどは日本赤十字社などの医療団体の協力も不可欠であり、公益財団法人という立場を保つことで可能になっています。

また、研究・開発に取り組む機関や企業へ、品質の保証されたiPS細胞を安定的に提供する事で、実用化にかかる時間とコストの削減を実現しています。もし、各企業・研究機関が各々で治験のために設備投資を行い、iPS細胞を作製しなければならない場合、莫大なコストと時間がかかりますが、iPS財団が担う事で、初期の障壁をなるべく取り払い、企業・研究機関が参入しやすい環境づくりにも寄与しています。特にコスト削減は、ゴールである実⽤化された際の市場価格にも影響するため、iPS財団は重要な役割を果たしています。

（iPS財団のiPS細胞ストックは、非営利機関には無償で、営利機関には良心的な価格で提供されています）

寄付金の使い道①　iPS財団への支援

iPS財団からのご挨拶とお礼

昨年も多くのご支援をいただき誠にありがとうございました。頂いたご支援は、理事長の山中伸弥をはじめiPS財団に関わるあらゆる人の心の支えになっております。また、このような機会を作ってくださった京都市さんにもお礼申し上げます。

研究段階からこれだけ多くの人々が関わり実用化が進んでいる研究もめずらしいと言えます。ご寄付によって研究が進む事も本当にありがたい事ですが、寄せられた応援の「言葉」にも力をいただいております。皆様のお気持ちも受け止めて、いち早く実用化できるよう邁進したいと思います。

iPS細胞で叶うこと

iPS細胞（多能性幹細胞）は、さまざまな組織や臓器の細胞に変化（分化）する能力を持ち、事故や疾病などにより失われたり、機能不全となった臓器や組織に移植する事で機能を改善させる「再生医療」という分野で期待されています。

ヒト由来のiPS細胞の樹立に成功した山中教授が、2012年にノーベル生理学・医学賞を授与されたことでも一般に知られるようになった技術で、ほぼ全ての種類の細胞への変化（分化）が可能だと言われています。

同じく多能性幹細胞として、iPS細胞の少し前に発見され盛んに研究されているES細胞は、受精卵から作られるために、胚性幹細胞とも呼ばれています。iPS細胞は、皮膚や血液など、より採取しやすい体細胞から作製が可能ということで注目されています。

工程と課題

患者さんも、そうでない人も。多くの人が待ち望むiPS細胞の実用化までには、いくつかのステップを完了する必要があります。

iPS細胞を使った新しい治療法を探す「基礎研究」、動物や細胞などを使った「非臨床試験」、患者さんにご協力いただく「臨床試験（治験）」、そこから厚生労働省へ「承認申請」を行い、「承認」を受けて薬価が決まり、はじめて「実用化」へ。

今すぐにでも、保険医療として誰もが受けられるiPS細胞の治療を望む方々にとって、コストはもちろん時間の削減も重要なことです。しかも、１つの病気や治療法ごとにこの工程を踏むことが必要です。ですから参入者（社）が多いほど様々な病への活路となります。

iPS細胞は様々な細胞の組織や臓器になる能力がありますが、実際にiPS細胞で治せるようになる病気の種類を増やすには、実用化を目指す研究者や企業との関わりを増やすことが重要です。

現在の進捗状況

「iPS細胞を当たり前の医療に」という、iPS財団と同じ志を持つ企業にiPS細胞ストックや技術をスムーズに提供していくことで、再生医療の裾野は広がり始め、実用化に向け新たなステージに入りました。

近年は、大学や研究機関が主体となって行う臨床研究・治験だけでなく、企業主体での実用化に向けた治験も増加しており、実用にむけての最終的段階が見えてきた疾病もあります。

下記に最新の事例をいくつかご紹介させていただきます。

その他にも、iPS財団からiPS細胞ストックを提供された各研究機関・企業で下記のような臨床研究・治験が計画・実施されています。（下図参照、2023年9月現在）

さらに企業との連携を促進するために、2022年2月より「P.S.i LOVE YOU」というプロジェクトも発足いたしました。これは同じ志を持つ企業間での連携団体で、同じ課題で苦しむ企業同士がオープンイノベーションマインドで情報交換し、一体となって解決するための場づくりと、iPS細胞に関する正しい情報や最新情報を提供するメディアとしての機能を持ちます。公益性の高いiPS財団が中核となることで、競合し合いがちな企業同士の団結力を生み、また相乗効果の可能性を育てます。社会から正しい理解を得て、応援したいと思っていただけることを目標に、早期実用化に向けて取り組みます。

また、my iPSプロジェクトも始動しました。現在、数名の手作業により製造されるiPS細胞は、完成まで1年弱の時間と数千万円の費用がかかります。my iPSプロジェクトでは、iPS細胞を利用した医療を、多くの方が適切な価格で受けることができるように、年間1,000人分のiPS細胞を自動培養し、1人分を100万円で提供することを目指しています。

iPS財団からのコメント

京都大学iPS細胞研究財団
社会連携室　室長　渡邉 文隆 氏
企画推進室　広報グループ 主事　中上 依美里 氏

大学、研究所で十分に進んだ技術やアイデアが、資金や設備、知財戦略などの問題を越えられないことで、産業界での実用化につながらない。そんな課題を解決するために、iPS財団は設立されました。臨床用iPS細胞を作製できる熟練した技術者と施設などを完備する私たちiPS財団が、iPS細胞に関して研究機関と企業の架け橋となることで、これまで実用化の障壁となってきた問題が解決できると考えたのです。

2007年にヒトiPS細胞の作製成功が発表され、2010年に研究所が設立されて、2014年には理化学研究所等によって世界で初めてiPS細胞を用いた移植手術が実施されました。多くのご支援のおかげで、臨床試験まで辿り着くことができました。次に掲げた2030年までの目標は「iPS細胞ストックを柱とした再生医療の普及」。大学・研究機関から企業へ、様々な病気の解決のためにiPS細胞の実用化に向けたバトンが渡されるべき時期が来ていると考えています。

企業がiPS細胞を使った治療を市場に出すという最終ゴールも、少しずつですが視界に入りはじめています。皆様からの支援をいただきながら、これからも各企業に安定的に低コストで良質なiPS細胞ストックを供給し続け、患者さんの人生をつなぐ再生医療の実現を、一歩でも前に進めたいと思っています。これからもご支援の程何卒よろしくお願い申し上げます。

寄付金の使い道②　企業や大学研究者による再生医療をはじめとした研究開発への支援

多くの企業や研究者が挑戦できる環境を作るために

京都市内では、京都大学をはじめとする大学・研究機関や地元企業等により、再生医療をはじめとした様々な医療技術の研究開発が進められています。

しかし、医療技術・製品の研究開発は資金面の負担が大きいことが大きな課題の１つとなっており、革新的な医療技術の研究開発に多くの企業や研究者が挑戦できる環境を作り、再生医療をはじめとした新たな技術開発を活性化させるためには、これらの方々に対する資金面での支援が欠かせません。

再生医療技術をはじめとしたライフサイエンス分野の研究開発への助成

京都市では、市内の大学研究者及び中小企業者に対して、新たな医療機器や医薬品等の革新的な医療技術に関する研究開発に助成する「京都発革新的医療技術研究開発助成事業」に取り組んでいます。

令和５年度は、再生医療技術を活用した研究開発等、１３件の革新的な医療技術の研究開発に対して支援を行っております。

・令和5年度採択結果

今回のプロジェクトでも、iPS財団への支援に加えて、これらの企業や大学研究者が行う再生医療技術等の研究開発への助成事業に活用させていただくことで、より多くの研究開発を更に加速させてまいります。

※目標金額以上の寄付が集まった場合、目標金額に達しなかった場合でも、上記の目的に活用させていただきます。

本助成事業による研究開発支援事例を下記にご紹介いたします。

【リジェネフロ株式会社】
iPS細胞を活用した腎臓の再生医療と腎障害の治療を目的としたバイオテクノロジー企業。腎疾患に対する世界初の細胞医療・再生医療の開発を目標としている。また、iPS細胞から作製した腎臓組織を活用した創薬事業など、多数の事業化・製品候補を有しており、腎疾患治療領域での活躍が期待される。

【HiLung 株式会社】
肺炎・肺がんなどの呼吸器疾患で苦しむ多くの方を救うため、ヒトの肺細胞を大量製造し、肺の病気の研究や治療薬候補の効果予測を行う、精巧かつ汎用性の高い "ミクロンサイズのシミュレーター" として応用・事業化。当社の提供する "iPS 肺細胞" は新型コロナウイルスや今後の世界的流行を起こしうるウイルス感染の研究や創薬をはじめ、世界中で活用されている。

再生医療技術を「みんなが受けられる医療」にするために皆様のご支援が役立てられます

１．iPS財団への支援
　再生医療の研究開発の基盤となる技術を、企業や研究者への橋渡しの取組を行うiPS財団を支援します。

２．企業や大学研究者による再生医療をはじめとした研究開発への支援
　再生医療等の研究開発に取り組む企業や研究者の資金面での支援を行います。


本プロジェクトに賛同いただける皆様とともに、再生医療の実用化に向けた支援に取り組んでまいります。

公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団　理事長　山中　伸弥　氏

最適なiPS細胞技術を、良心的な価格で届ける

ヒトiPS細胞の樹立を発表してから今年で16年。
目や心臓などのいくつかの疾患では、臨床研究や治験が開始されるようになり、iPS細胞を用いた再生医療は、実用化に向けて新たなステージに入りました。

これからは、より多くの患者さんに新しい治療法をお届けするため、さまざまな疾患に取り組む企業や研究者に研究開発へ参入いただくことが重要です。

私たちiPS財団は、患者さんのための治療法開発に使える高品質なiPS細胞を製造し、良心的な価格で企業や研究者に提供することで、企業や研究者の方が、新しい治療法の研究開発を始めやすい環境を整えています。

門川大作市長をはじめとする京都市の皆様のご尽力により、2020年度から実施いただいている「ふるさと納税型クラウドファンディング」では、寄付先として当財団にも毎年ご支援を賜り、深く感謝申し上げます。

ご支援を最大限に活用し、日本で生まれたiPS細胞技術を世界中の患者さんにお届けするために、総力をあげて取り組みを進めてまいります。

皆さまのあたたかいご支援を、心からお願い申し上げます。

公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団
理事長　山中伸弥

京都市長　門川　大作

寄付者のみなさまへ

難病で苦しむ方を一人でも少なくするために、再生医療を「あたりまえの医療」にする。
京都大学iPS細胞研究財団と共に始めたクラウドファンディングも、今年で４年目となります。これまで多くの皆様から多大な御支援を賜ったことに、この場をお借りして、改めて厚く御礼申し上げます。

失われた身体機能の回復だけでなく、死亡要因の大きな割合を占めるがんや、治療法の確立されていない難病の治療にも大きな期待が寄せられている再生医療技術。研究機関の皆様等の尽力により、近年では様々な疾患において臨床試験が実施され、iPS細胞をはじめとする最先端技術の着実な進展を実感しているところです。

一方、再生医療技術を「あたりまえの医療」とするためには、安全性や費用面をはじめ乗り越えるべきいくつもの課題があり、更なる研究開発が欠かせません。本市としても、革新的医療技術を確立するために、産学官連携による研究開発を後押しするこのプロジェクトを、引き続き実施してまいります。

全国の皆様、世界中の人々の光となるこの取組に、どうぞ力をお貸しください。

京都市長　門川 大作

皆様の温かなご支援をお願いいたします。