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「わたし治るの?」って聞かれたとき「治るよ」と言 ってあげられなかったー新薬開発への挑戦-

カテゴリー:健康・福祉 

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寄付金額 14,016,311

70%

目標金額:20,000,000

達成率
70%
支援人数
307
終了まで
15
/ 181

佐賀県NPO支援(さがけん えぬぴーおーしえん)

寄付募集期間:2024年2月2日~2024年7月31日(181日間)

佐賀県NPO支援×日本IDDMネットワーク

プロジェクトオーナー

日本 IDDM ネットワークは、16 年間にわたり、1 型糖尿病根絶をめざす研究に
148 件・8 億 566 万円の研究支援を行ってきました。
今回支援する研究は、1 型糖尿病だけでなく関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、アトピー性皮膚炎、全身性エリテマトーデス(SLE)、シェーグレン症候群、多発性硬化症、多発性筋炎・皮膚筋炎、リンパ性白血病の治療薬としても期待されます。
難病患者の「治る」希望のために、ご支援ください。

1型糖尿病とは

1 型糖尿病は“不治の病”です。小児期に多く発症し、発症がわかったその日から、生涯に
わたり、毎日4-5回の注射又はポンプによるインスリン補充と血糖測定が必要になりま
す。1 年間に約 2000 回の注射、これが生涯続きます。
患者・家族がこの病気だと宣告されたとき、「治らない」という現実に絶望します。
「わたし治るの?」って聞かれたとき「治るよ」って言ってあげられない現実。
この現実を「治るよ」と言ってあげられる未来に変える新薬開発の研究が今、進められています。

1型糖尿病患児の入院時の写真

三井美知子さん(1 型糖尿病患児の母)の想い

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娘が1型糖尿病になり10年、息子も発症し3年程経ちました。
いつか治るようにと、私たちには想像もできない研究をしてくださっている方達がいます。
本当にありがたい話です。
私たち親子はそれを信じて頑張っています。
どうか、この生活が終わる日が来ますように。
どうか、よろしくお願いいたします。
娘と息子にもう針を刺さなくていいよ!と言える日がきますように!!

こどもたちの夢-1 型糖尿病が治ったら・・・-

宇宙人に会いに行く ひびと君(8 歳)

写真

1 型糖尿病だと宇宙飛行士になれないかもと聞きました。
1 型糖尿病が治ったら、宇宙飛行士になって宇宙に行って宇宙人に会いたいです。
大好きなジュースも宇宙でたくさん飲みたいです。
地球で飲むよりおいしいんじゃないかなと思います。

画期的な治療となる新薬の開発

薬を体内の特定の部位に送り届ける技術であるドラッグ・デリバリー・システムを用いた新薬は、がん治療を大きく発展させている新薬です。どの部位にどんな薬を届けるかが重要となります。
薬物を体内の特定の部位に送り届ける技術であるドラッグ・デリバリー・システムを用いて画期的な新薬の開発を目指します。この薬は今のところ注射薬です。1週間から1カ月に1回程度の静脈や皮下への注射が必要ですが、将来的にはパッチ剤を皮膚に貼ったり、鼻の中に噴霧することで投与できる可能性もあります。
実際の臨床(患者への使用)の結果によっては、その後の追加投与やインスリンの注射も不要になると期待しています。
この新薬は、不治の病「1 型糖尿病」のみならず、同じ自己免疫疾患やリンパ性白血病の治療にもつながる次世代型抗体医薬 IL-7R(暴走した細胞の目印になるタンパク質)標的 ADC といいます。
※抗体とは、異物を自分の身体から追い出すための対抗物質です。この抗体に、暴走したタンパク質のみを標的にしてその機能を抑制する薬剤(分子標的剤や抗がん剤)を付加して新薬を創ります。

暴走化した免疫細胞やがん化した白血病細胞をピンポイントで狙い撃ちするため、高い治療効果が期待でき、他の正常な細胞にほとんど影響がないため、副作用の軽減が期待できます。
抗体に分子標的剤(病気の原因となっている特定の分子にだけ作用するように設計された薬)や抗がん剤を付加した抗体医薬品は、抗体薬剤複合体(Antibody-drug conjugate=ADC)として、現在は主にがんの治療薬として診療で使用されており、がん治療を大きく発展させています。さらに最近では、この技術の自己免疫疾患への応用が注目されており、いまだ効果的な根治療法がない自己免疫疾患の画期的な治療法になることが期待されています。

このたび、日本IDDMネットワークから研究助成実績があるiPS細胞の研究者 粂昭苑東京工業大学 大学院生命理工学研究科教授が、共同研究に賛同してくれることになりました。
1型糖尿病患者由来のiPS膵島細胞を入手することができれば、今までできなかった自己免疫リンパ球の攻撃を試験管内で再現できるようになり、新薬の有効性をさらに詳しく調べることができます。
共同研究の実現によって、1型糖尿病治療薬の完成を早めることになります。

今回の新薬によって期待される効果

今回の新薬開発によって、1型糖尿病をはじめ、関節リウマチ、アトピー性皮膚炎、潰瘍性大腸炎、リンパ性白血病といったさまざまな病気に効果が期待されています。
※その他、全身性エリテマトーデス、シェーグレン症候群、多発性硬化症、多発性筋炎、皮膚筋炎にも効果が期待されます。

【Q&A】新薬開発の研究について

新薬開発の課題

新薬の開発には、莫大なコストと時間がかかります。さらに、1型糖尿病をはじめ希少疾患は治療薬開発に成功してもコストの回収が見込めず、企業による初期投資が進まない現状があります。
また、企業には各社特有の戦略・事情があるため、興味の対象になりにくい疾患や開発が敬遠される新薬も少なくありません。
新薬開発の重要な第一歩を進めていくには、患者やその家族、そして応援していただけるみなさまのふるさと納税によるご寄付が必要です。新薬を待ち望む難病患者とその家族のためにご支援をよろしくお願い申し上げます。

研究者からのメッセージ

国立がん研究センター先端医療開発センター・新薬開発分野 分野長
安永正浩先生

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長年、薬の有効性を高めて副作用を減らすことが出来るドラッグ・デリバリー・システム(DDS)の研究を行ってきました。中でも抗体に薬剤を付加した抗体医薬品(ADC=Antibody-drug conjugate)に特に力を入れています。さらに、自己免疫疾患や白血病で目印となるタンパク質としてIL-7Rに着目して、IL-7Rを標的にした抗体を作製しました。この抗体に薬剤を付加したADC(A7R-ADC)を治療薬として開発しています。
抗がん剤を使用することで、リンパ性白血病を治療できますし、より刺激が少ない分子標的剤を使用することで、自己免疫疾患の治療薬として活用できます。前者の目的は白血病細胞の死滅・全排除ですが、後者の目的は暴走したリンパ球の正常化となります。
これまでに、1型糖尿病、関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、リンパ性白血病の動物モデルで有効性を確かめていますが、今回の研究では、これらの病気をもつ患者さんの血液中に存在する“がん化したリンパ球”や“暴走化した免疫細胞”に対して、A7R-ADCの治療効果を確認します。有用性が確認できれば、さらなる資金が必要ですが、実際の治療へ向けた治験の準備を進めたいと考えています。
また、IL-7R陽性免疫細胞の暴走は、多発性硬化症、全身性エリテマトーデス、シェーグレン症候群、アトピー性皮膚炎、多発性筋炎との関連性も報告されていますので、これらの疾患への新薬としても臨床応用(患者への適用)が目指せるようになります。
どうか皆様の温かいご支援の程、宜しくお願い致します。

国立がん研究センター 先端医療開発センター センター長
土井俊彦先生

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日本IDDMネットワークが、1型糖尿病を治すために必要な研究に対して資金の援助を長年行っていることは本当に素晴らしいことだと思います。
今回の安永正浩分野長の研究につきまましても、佐賀県庁と協力して行うガバメントクラウドファンディングにおいて、ご支援くださいますようにお願い申し上げます。

寄付金の使い道

〇実験用物品費 1140 万円(患者検体の準備、抗体薬物複合体作製、細胞培養、生化学:解析実験)
〇人件費 360 万円 (実験従事者への賃金)
〇外注費 200 万円(抗体作製・精製や抗体薬物複合体作製に必要な薬剤などの合成)
〇佐賀県庁の事務経費 300 万円(寄付額の15%)

一般社団法人日本難病・疾病団体協議会(JPA)顧問
特定非営利活動法人難病支援ネット・ジャパン代表理事
伊藤たてお

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日本 IDDM ネットワークの皆さんの願いと活動が今大きな花を咲かせようとしています。研究者と治療者への助成などの後押しが実り、1 型糖尿病に画期的な成果をもたらそうとしていることに、私は大きな感動と感謝をせずにはいられません。
しかもその成果というのは 1 型糖尿病に限らず、さらに多くの難病の治療へと翼を広げているのです。
日本 IDDM ネットワーク に集う皆さんの願いと活動は、多くの難病患者にも希望をもたらしてくれるのです。

日本 IDDM ネットワーク理事長
岩永幸三

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1 型糖尿病の根治を目指すのは私の当然の責務ですが、今回の安永先生の研究は、同じ自己免疫疾患である関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、アトピー性皮膚炎、全身性エリテマトーデス(SLE)、シェーグレン症候群、多発性硬化症、多発性筋炎・皮膚筋炎に加えてリンパ性白血病の治療にも期待されています。
私たち難病を抱える患者・家族の想い、治療への希望は一緒です。
病気で苦しむ患者・家族のためにご支援をよろしくお願い申し上げます。

大人気のお礼の品をご紹介!

うなぎ蒲焼き2尾

うなぎ蒲焼きは、こだわりの【樫木炭】でじっくり焼き上げます。
表面はカリッと、炭火焼きならではの香りを閉じ込め、中はふんわり、とろけるような食感に仕上げています。
うなぎを食べてこの暑い夏を乗り切りませんか。

うなぎ蒲焼き2尾

ふるさと納税で
このプロジェクトを応援しよう!

ふるさと納税とは、ふるさとや応援したい自治体に寄付できる制度です。
控除上限額内の2,000円を超える部分について、所得税や住民税の還付・控除が受けられます。

控除上限額かんたんシミュレーション

結果:-

  • 2024年06月25日 14:48

    iPS細胞の研究者との共同研究のお知らせ

    このたび、日本IDDMネットワークから研究助成実績があるiPS細胞の研究者 粂昭苑東京工業大学 大学院生命理工学研究科教授が、共同研究に賛同してくれることになりました。1型糖尿病患者由来のiPS膵島細胞を入手することができれば、今までできなかった自己免疫リンパ球の攻撃を試験管内で再現できるようになり、新薬の有効性をさらに詳しく調べることができます。共同研究の実現によって、1型糖尿病治療薬の完成を早めることになります。

    ふるさと納税クラウドファンディングも7月31日まで残り1か月となりました。「治るよ」と言ってあげられる日の実現を目指して研究を進めますのでぜひ最後までご支援をお願いいたします。


    国立がん研究センター先端医療開発センター・新薬開発分野 分野長

    安永正浩

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  • 2024年05月02日 14:20

    プロジェクト期間延長のお知らせ

    「わたし治るの?」って聞かれたとき「治るよ」と言 ってあげられなかったー新薬開発への挑戦-に、ご支援いただいた皆様、そして応援してくださる皆様に心よりお礼申し上げます。

    このクラウドファンディングの募集期間を2024年7月31日(水)まで延長することといたしました。
    1型糖尿病が”治る”未来の実現にむけて、引き続きのご支援を何卒よろしくお願い申し上げます。

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佐賀県NPO支援

佐賀県のふるさと納税は、皆さまが支援したい佐賀県内のNPO等を指定して寄附することができます。お返しの品は指定されたNPO等が自らの創意工夫で送ることで、県の事務経費を抑え、できる限り多くの額を指定されたNPO等にお渡しし、“自ら考え行動する自発の地域づくり”を応援しています。

  • GCFとは?

このプロジェクトへの応援メッセージ

  • 私はふるさと納税を通じて、日本IDDMネットワークを応援します。1型糖尿病は、日々の血糖値管理やインスリン注射が欠かせない厳しい病気です。この病気と闘う患者さんやそのご家族の負担を少しでも軽くしたい、そして新しい治療法の開発を支援したいという思いから、ふるさと納税を選びました。日本IDDMネットワークが行っている研究や支援活動は、患者さんたちにとって希望の光です。たくさんの皆様にもぜひ、ふるさと納税を通じてこの素晴らしい活動をサポートしてほしいです。おおくの支援が集まることで、新しい治療法の開発が進み、多くの人々の生活が改善されることを願っています。

    2024年7月16日 0:22

  • IDDMが根治可能となる日を夢見ています。
    頑張って下さい!

    2024年7月15日 21:51

  • 研究が進むことを心から願っています

    2024年7月15日 20:06

  • 1型糖尿病患者の家族です。「治るよ」と言ってあげられなかったという気持ち、本当によくわかります。新薬開発へのプロジェクトに支援させていただきます。患者の皆様が未来へ生きる希望をもてますように。

    2024年7月15日 16:39

  • 子どもがIDDMに罹患しています。是非とも研究を進めてください。

    2024年7月14日 19:56

  • 新薬開発の成功を祈っております。

    2024年7月13日 15:48

  • 家族が1型糖尿病です。大人になったら治るよと言ってもう成人して働いています。応援しています。

    2024年7月12日 19:40

  • いつも応援しています。
    頑張ってください。

    2024年7月12日 15:17

  • 1型の人たちを応援します。色々大変なことがあると思いますが、前を向いて進んでください!!

    2024年7月12日 13:49

  • 頑張って下さい。

    2024年7月12日 10:40

  • 娘が1型糖尿病とともに日々を生きています。
    取り組みに感謝しています。
    少しでも未来に希望が繋がりますように。

    2024年7月11日 8:59

  • 一日も早く、不治の病からの根絶を願っています。

    2024年7月10日 10:48

  • 糖尿病,必ず治る時代が来るよ! 心より応援いたします.

    2024年7月9日 18:13

  • 妻がIDDMです。病気に向き合って強く一生懸命生きている彼女が大好きですが、いつか体に針を打たない日が来ることを祈っています。

    2024年7月5日 13:57

  • 応援します

    2024年7月4日 20:21

  • 1型糖尿病の研究を、応援しています!

    2024年6月30日 15:25

  • 根治療法が開発されますように。
    どうかよろしくお願いいたします。

    2024年6月28日 9:18

  • IDDMのプロジェクトを応援しています

    2024年6月27日 21:46

  • 未来の子供たちのために頑張ってください。

    2024年6月19日 7:34

  • 孫が2歳6か月で発病しました。
    小さいながらも泣きもせず頑張っています。
    「治るからね」と言える日が一日でも早く来ることを願っています。
    応援しています!!

    2024年6月17日 22:04

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