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「わたし治るの?」って聞かれたとき「治るよ」と言 ってあげられなかったー新薬開発への挑戦-

カテゴリー:健康・福祉 

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寄付金額 4,211,100

21%

目標金額:20,000,000

達成率
21%
支援人数
116
終了まで
5
/ 90

佐賀県NPO支援(さがけん えぬぴーおーしえん)

寄付募集期間:2024年2月2日~2024年5月1日(90日間)

佐賀県NPO支援×日本IDDMネットワーク

プロジェクトオーナー

日本 IDDM ネットワークは、16 年間にわたり、1 型糖尿病根絶をめざす研究に
148 件・8 億 566 万円の研究支援を行ってきました。
今回支援する研究は、1 型糖尿病だけでなく関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、アトピー性皮膚炎、全身性エリテマトーデス(SLE)、シェーグレン症候群、多発性硬化症、多発性筋炎・皮膚筋炎、リンパ性白血病の治療薬としても期待されます。
難病患者の「治る」希望のために、ご支援ください。

「わたし治るの?」って聞かれたとき「治るよ」って言ってあげられなかった。

1 型糖尿病は“不治の病”です。小児期に多く発症し、発症がわかったその日から、生涯に
わたり、毎日4-5回の注射又はポンプによるインスリン補充と血糖測定が必要になりま
す。1 年間に約 2000 回の注射、これが生涯続きます。
こどもがこの病気だと宣告されたとき、「治らない」ということで絶望します。
特に母親は「「私のせいでこの病気にさせてしまった」と自らを責めてしまいます。本当は
誰のせいでもありませんが、、、

三井美知子さん(1 型糖尿病患児の母)の想い

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娘が1型糖尿病になり10年、息子も発症し3年程経ちました。
いつか治るようにと、私たちには想像もできない研究をしてくださっている方達がいます。
本当にありがたい話です。
私たち親子はそれを信じて頑張っています。
どうか、この生活が終わる日が来ますように。
どうか、よろしくお願いいたします。
娘と息子にもう針を刺さなくていいよ!と言える日がきますように!!

こどもたちの夢-1 型糖尿病が治ったら・・・-

宇宙人に会いに行く ひびと君(8 歳)

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1 型糖尿病だと宇宙飛行士になれないかもと聞きました。
1 型糖尿病が治ったら、宇宙飛行士になって宇宙に行って宇宙人に会いたいです。
大好きなジュースも宇宙でたくさん飲みたいです。
地球で飲むよりおいしいんじゃないかなと思います。

おとまり会 みっちゃん(7 歳)

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幼稚園の時に病気でお泊り会に参加できなかったので、治ったらお友達とお泊り会をしたいと思いました。お友達と夜まで楽しく遊びたいです。

画期的な治療となる新薬の開発

薬物を体内の特定の部位に送り届ける技術であるドラッグ・デリバリー・システムを用いて画期的な新薬の開発を目指します。
この薬は今のところ注射薬です。1 週間から 1 カ月に 1 回の静脈や皮下への注射が必要ですが、将来的には経皮(パッチ剤を皮膚に貼る)、経鼻(鼻の中に噴霧)投与できる可能性もあります。
実際の臨床(患者への使用)で、免疫寛容(免疫システムが体内の異物に対し受け入れること)が誘導できれば、その後の追加投与やインスリンの注射も不要になると期待しています。

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この新薬は、不治の病「1 型糖尿病」のみならず、同じ自己免疫疾患やリンパ性白血病の治療にもつながる次世代型抗体医薬 IL-7R(暴走した細胞の目印になるタンパク質)標的 ADC といいます。
※抗体とは、異物を自分の身体から追い出すための対抗物質です。この抗体に、暴走したタンパク質のみを標的にしてその機能を抑制する薬剤(分子標的剤や抗がん剤)を付加して新薬を創ります。

暴走化した免疫細胞やがん化した白血病細胞をピンポイントで狙い撃ちするため、高い治療効果が期待でき、他の正常な細胞にほとんど影響がないため、副作用の軽減が期待できます。
抗体に分子標的剤(病気の原因となっている特定の分子にだけ作用するように設計された薬)や抗がん剤を付加した抗体医薬品は、抗体薬剤複合体(Antibody-drug conjugate=ADC)として、現在は主にがんの治療薬として診療で使用されており、がん治療を大きく発展させています。さらに最近では、この技術の自己免疫疾患への応用が注目されており、いまだ効果的な根治療法がない自己免疫疾患の画期的な治療法になることが期待されています。

今回の新薬が対象とする疾患

自己免疫疾患

本来自分の体を守る”免疫”という働きに異常が生じて、自分自身の正常な細胞や組織に対して攻撃を加えてしまう疾患です。

リンパ性白血病

白血病は大きく分けて、リンパ性白血病と骨髄性白血病との 2 種類があります。リンパ性白血病はリンパ球ががん化したものです。一方、骨髄性白血病は、血球のうちで、リンパ球以外の白血球・血小板・赤血球いずれかの細胞ががん化したものです。
子供と大人共に、白血病細胞が脳へ移行した場合や治ったと思われた後に体のどこかに潜んでいた白血病細胞が突然増え始めることがあります。このような場合には、有効な治療薬がなく根治が難しくなります。また、治ったと思ったのに、また悪くなるかもしれないという心配が長く続く状況は、患者や家族への大きな負担になります。

新薬によって期待される効果

ステロイドを含む既存の化学療法が効かない場合、脳への浸潤がある場合、治ったと思われたのに再発した場合などにも、リンパ性白血病細胞を死滅・排除して、根治へ向かうことが期待されます。

難病患者・家族の想い

三原 睦子さん(全身性エリテマトーデス(SLE)患者)

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「治らない」と医師に宣告され、ショックでその先の説明は何も耳に入ってきませんでした。私はいつ死ぬの、こども「(生後3 か月)はどうするの。発症後 5 年間は寝たり起きたりの繰り返しで病気を受容できず、なぜ私だけと思い続けました。
患者会に出会い、家族とも主治医とも一緒に頑張ってきました。でももうステロイド剤は飲みたくありません。安永先生の新薬に期待しています

増田志津さん(多発性硬化症(MS)患者)

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今回このような研究が進んでいることで、私たち難病患者に光がみえました。私たちは各々症状がちがいますが、辛い現実の中で生活しています。苦しんでいる患者さん、お世話するご家族のためにどうぞお力をお借りしたいと思います。

佐々木愛さん(関節リウマチ患者)

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出産後しばらくして関節リウマチを発症しました。まさか自分が病気になるとは思いもせず日常生活は一変しました。
リウマチと聞くと温泉で治りそうなイメージや腰痛程度の病気とよく思われますが、実は進行すると寝たきりにもなることもある怖い病気です。
今病気の進行を止めるために使用している様々な薬が、途中で身体に合わなくなることもあるので、新薬開発が進んでいることは本当にありがたいです。
元気に過ごしていける未来を応援してもらえたら嬉しいです。

新薬開発の課題

新薬の開発には、莫大なコストと時間がかかります。さらに、1型糖尿病をはじめ希少疾患は治療薬開発に成功してもコストの回収が見込めず、企業による初期投資が進まない現状があります。
また、企業には各社特有の戦略・事情があるため、興味の対象になりにくい疾患や開発が敬遠される新薬も少なくありません。
新薬開発の重要な第一歩を進めていくには、患者やその家族、そして応援していただけるみなさまのふるさと納税によるご寄付が必要です。新薬を待ち望む難病患者とその家族のためにご支援をよろしくお願い申し上げます。

研究者からのメッセージ

国立がん研究センター先端医療開発センター・新薬開発分野 分野長
安永正浩先生

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長年、薬の有効性を高めて副作用を減らすことが出来るドラッグ・デリバリー・システム(DDS)の研究を行ってきました。中でも抗体に薬剤を付加した抗体医薬品(ADC=Antibody-drug conjugate)に特に力を入れています。さらに、自己免疫疾患や白血病で目印となるタンパク質としてIL-7Rに着目して、IL-7Rを標的にした抗体を作製しました。この抗体に薬剤を付加したADC(A7R-ADC)を治療薬として開発しています。
抗がん剤を使用することで、リンパ性白血病を治療できますし、より刺激が少ない分子標的剤を使用することで、自己免疫疾患の治療薬として活用できます。前者の目的は白血病細胞の死滅・全排除ですが、後者の目的は暴走したリンパ球の正常化となります。
これまでに、1型糖尿病、関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、リンパ性白血病の動物モデルで有効性を確かめていますが、今回の研究では、これらの病気をもつ患者さんの血液中に存在する“がん化したリンパ球”や“暴走化した免疫細胞”に対して、A7R-ADCの治療効果を確認します。有用性が確認できれば、さらなる資金が必要ですが、実際の治療へ向けた治験の準備を進めたいと考えています。
また、IL-7R陽性免疫細胞の暴走は、多発性硬化症、全身性エリテマトーデス、シェーグレン症候群、アトピー性皮膚炎、多発性筋炎との関連性も報告されていますので、これらの疾患への新薬としても臨床応用(患者への適用)が目指せるようになります。
どうか皆様の温かいご支援の程、宜しくお願い致します。

国立がん研究センター 先端医療開発センター センター長
土井俊彦先生

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日本IDDMネットワークが、1型糖尿病を治すために必要な研究に対して資金の援助を長年行っていることは本当に素晴らしいことだと思います。
今回の安永正浩分野長の研究につきまましても、佐賀県庁と協力して行うガバメントクラウドファンディングにおいて、ご支援くださいますようにお願い申し上げます。

寄付金の使い道

〇実験用物品費 1140 万円(患者検体の準備、抗体薬物複合体作製、細胞培養、生化学:解析実験)
〇人件費 360 万円 (実験従事者への賃金)
〇外注費 200 万円(抗体作製・精製や抗体薬物複合体作製に必要な薬剤などの合成)
〇佐賀県庁の事務経費 300 万円(寄付額の15%)

難病患者・家族団体からのメッセージ

一般社団法人日本難病・疾病団体協議会(JPA)顧問
特定非営利活動法人難病支援ネット・ジャパン代表理事
伊藤たてお

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日本 IDDM ネットワークの皆さんの願いと活動が今大きな花を咲かせようとしています。研究者と治療者への助成などの後押しが実り、1 型糖尿病に画期的な成果をもたらそうとしていることに、私は大きな感動と感謝をせずにはいられません。
しかもその成果というのは 1 型糖尿病に限らず、さらに多くの難病の治療へと翼を広げているのです。
日本 IDDM ネットワーク に集う皆さんの願いと活動は、多くの難病患者にも希望をもたらしてくれるのです。

日本 IDDM ネットワーク理事長
岩永幸三

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1 型糖尿病の根治を目指すのは私の当然の責務ですが、今回の安永先生の研究は、同じ自己免疫疾患である関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、アトピー性皮膚炎、全身性エリテマトーデス(SLE)、シェーグレン症候群、多発性硬化症、多発性筋炎・皮膚筋炎に加えてリンパ性白血病の治療にも期待されています。
私たち難病を抱える患者・家族の想い、治療への希望は一緒です。
病気で苦しむ患者・家族のためにご支援をよろしくお願い申し上げます。

大人気のお礼の品をご紹介!

佐賀牛ハンバーグ

佐賀牛のミンチ肉を100%使用した佐賀牛ハンバーグ。玉葱の甘さの相性も良く、しっとりとした食感。ふんわり感とジューシーな佐賀牛の旨味は贅沢そのもの。たしかな佐賀牛ハンバーグが満喫頂けます。

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ふるさと納税で
このプロジェクトを応援しよう!

ふるさと納税とは、ふるさとや応援したい自治体に寄付できる制度です。
控除上限額内の2,000円を超える部分について、所得税や住民税の還付・控除が受けられます。

控除上限額かんたんシミュレーション

結果:-

現在進捗情報はありません。

佐賀県NPO支援

佐賀県のふるさと納税は、皆さまが支援したい佐賀県内のNPO等を指定して寄附することができます。お返しの品は指定されたNPO等が自らの創意工夫で送ることで、県の事務経費を抑え、できる限り多くの額を指定されたNPO等にお渡しし、“自ら考え行動する自発の地域づくり”を応援しています。

  • GCFとは?

このプロジェクトへの応援メッセージ

  • 3才で発症した娘は22才になりました。
    二十歳を過ぎる頃にはきっといい薬ができてるよ、と希望を込めて話していましたが、二十歳をもう越えてしまいました。
    希望を持ち続けられるために毎年微力ながら寄付しています。どうかいつか治りますように。
    研究開発をしてくださっている方に感謝しています。少しでも力になれますように。

    2024年4月22日 22:54

  • いつも応援しています。
    1型糖尿病が治る病気になりますように!

    2024年4月21日 19:20

  • インシュリン注射のない治療方法、1型糖尿病の完治を心から願います。
    研究成果を期待しています。頑張って下さい!

    2024年4月21日 11:50

  • 1日も早く治る病気になることを願っています。頑張ってください。

    2024年4月12日 17:42

  • 頑張って下さい。弟が1型糖尿病で今の透析治療受けています。良い治療薬が早く出来ればと思っています。

    2024年4月12日 13:37

  • いつも応援しています。
    頑張ってください。

    2024年4月9日 17:25

  • 今年も微力ですが応援させていただきます。

    2024年4月9日 9:07

  • 再生医療目指してぜひ実現して下さい。

    2024年4月8日 9:48

  • 5歳の息子が一方糖尿病と診断され現在インスリンの導入のための入院中です。
    4年以上通っていた保育園にも今後の保育について難色を示されている状態です。
    この先この子が自分の人生で好きな選択が出来るように治療薬の完成を願っています。

    2024年4月5日 12:23

  • 1日も早く新薬が出来ますように、そして
    子供達が救われますように。

    2024年4月5日 11:23

  • 1日も早く治る病気になりますように。

    2024年4月5日 9:52

  • Ⅰ型糖尿病が治る病気になるために応援します

    2024年3月29日 12:34

  • 新薬の早い開発を望んでいます。

    2024年3月25日 12:44

  • 実現することを首を長ーくして待っています

    2024年3月22日 14:50

  • 治る病気になりますように

    2024年3月16日 22:34

  • 毎年応援しています。少しでも力になれたらうれしいです。

    2024年3月15日 20:01

  • いつも応援しています。
    頑張ってください。

    2024年3月15日 16:33

  • This is the donation from my kind running friend A! Hope you can find a cure for type 1 diabetes sooon! Thank you A!

    2024年3月7日 23:21

  • 子供が1型糖尿病です。毎日の注射の負担も将来への不安も軽くしてあげたいです。患者家族皆様とプロジェクトを応援いたします。

    2024年3月4日 11:58

  • 研究が速く進みますように応援申し上げます。

    2024年2月29日 17:52

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