不治の病の子どもたちに「治るよ」と伝えたい　―希望する全ての患者が移植を受けられる日を目指してー

目標達成のお礼とネクストゴールについて

この度、私たちの研究テーマ「不治の病の子どもたちに「治るよ」と伝えたい―希望する全ての患者が移植を受けられる日を目指してー」に対する御支援のクラウドファンディングが、３,000万円の目標金額を達成できました。
多くのご寄付やメッセージに大変感謝するとともに、この病気を治すことの使命を痛切に感じております。
2020年に保険適応になった、脳死ドナーを用いたヒト同種膵島移植は、ドナー不足と、免疫抑制剤を一生涯飲み続けるという2つの課題があり、ごく限られた1型糖尿病患者さんにしか届けられない現実があります。
ドナー不足を、医療用ブタでカバーし、免疫抑制剤の使用を、膵島を免疫隔離カプセルに入れることで不要にする、究極の膵島移植がバイオ人工膵島です。私自身、海外でのバイオ人工膵島の臨床応用に関わってきており、免疫抑制剤を使わない、膵島移植は、患者さんにとって、安全性の高い素晴らしい治療と実感しています。
皆様のおかげで、研究が進み、日本でもブタ膵島の製造方法、免疫隔離膜、衛生度の高いブタなど、それぞれの、基礎研究は、ほぼ完成しています。
一方で、農学系の研究である衛生度の高いブタの作成を、実際に医学系の研究である臨床応用にするにはどうすればよいかという、畜産の分野から、医療への分野の橋渡しが必要になります。この橋渡しをどうすればよいかと考えた末、私自身がこの役割を担うのが一番であるという結論に至りました。
そこで、このたび「一般社団法人医療用ブタ開発機構」を神戸大学肝胆膵外科内に立ち上げました。畜産系で培われた衛生度の高いブタを、医療サイドが要求するグレードにマッチさせるには、科学的に、さらに法規制上に何が必要かを洗い出し、実際に必要な事項を揃えることを主体的に行おうと考えております。
つきましては、ネクストゴールとして3500万円を設定し、引き続きのご支援をお願いしたいと思います。追加の500万円（※佐賀県庁の事務経費１５％を含むので実質425万円）によって、日本でのバイオ人工膵島移植開始のすべてのパズルを早急に揃えます。
まずは、2025年にバイオ人工膵島を実現し、皆様と一緒に成功を祝い、そして2035年に希望する患者全員が日帰りで移植を受けられるよう、全力を尽くしますので、引き続きご支援をよろしくお願いします。

認定特定非営利活動法人日本IDDMネットワーク　理事
国立国際医療研究センター研究所 膵島移植企業連携プロジェクト　研究アドバイザー
神戸大学　客員教授
一般社団法人医療用ブタ開発機構　代表理事　
松本慎一

“不治の病”1型糖尿病

1型糖尿病は、子どもを中心にどんな年代でも発症します。
一生治らない“不治の病”です。
突然発症し、発症がわかったその日から、
生涯にわたり、毎日４－５回の注射又はポンプによるインスリン補充と血糖測定が必要になります。

この「治らない」ということに患者やその家族は絶望してしまいます。
特に母親は、「発症当時は、絶望して毎日涙していた」と言います。
こうしている間にも、1型糖尿病を発症している子どもたちがいて、
「治るよ」と言ってあげることもできず、心を痛め涙する親たちがいます。

1型糖尿病の治療

現在の医学で、1 型糖尿病を治す方法は、膵臓移植と膵島移植です。
しかし、膵臓・膵島移植には、深刻なドナー不足と、移植後から生涯にわたり免
疫抑制剤を飲み続けなければならないという問題があります。

ドナー不足と免疫抑制剤の問題を解決する「バイオ人工膵島移植（膵島補充療法）」とは

ブタの膵島を用いることで、ドナー不足の問題は解決され、免疫細胞をとおさない特殊なカプセルをつかうことで、免疫抑制剤を服用する必要もありません。
このバイオ人工膵島移植（膵島補充療法）によって、毎日のインスリン補充や血糖測定を行う必要のない発症前の生活を取り戻すことができます。

バイオ人工膵島移植（膵島補充療法）のこれまで

日本IDDMネットワークでは、1型糖尿病根治に最も近いと期待されるこの「バイオ人工膵島移植（膵島補充療法）」の研究に、ふるさと納税によるご支援もあり、これまで3億円を超える助成を行うことができました。
そして、研究者の方々の努力で、2025年の第一例目の移植実現の道がみえてきました。

これまで進めてきた研究

今回のプロジェクトで目指すこと

基礎研究から産業化（希望するすべての患者が移植を受けられるようになる状態）までのプロセスにおいて乗り越えなければならない障壁は、魔の川・死の谷・ダーウィンの海と表現されます。　

現在は、魔の川と死の谷の間です。2025年の治験（第一例目の移植手術）は、もうすぐです。治験で効果や安全性を確認できれば、バイオ人工膵島を製薬企業が製造販売できるようになります。
ここまでは、これまでご支援いただいたふるさと納税等を財源に現在準備が進められています。
今回のプロジェクトでは、この素晴らしい技術が“希望する患者全員に届けられる社会の実現＝産業化”を目指す研究への資金を募っています。

ロードマップ

希望する患者全員が、移植を受けられる社会へ

2035年に希望する患者全員が日帰りで移植（膵島補充）を受けられる社会を実現するために、今回のクラウドファンディングでサポートする研究は、以下の３つです。

膵島を分離する作業は、現在全て手作業で行われています。移植（膵島補充）に必要となる膵島は、患者の体重1kgあたり5,000個にもなるため、手作業では、希望する患者全員に届けることはできません。
そこで、膵島分離専用AIロボットの開発に着手し、バイオ人工膵島の大量生産を目指します。
（神戸大学　浅利教授）

ドナーである医療用ブタの感染症検査は、厚生労働省の指針に示されているほとんどのウィルスに対する検査方法を確立することができました。
バイオ人工膵島は、清潔度の高い医療用ブタから精製した膵島を用いる為、ブタ由来のウィルスに感染する確率は低いのですが、安全を期する為、移植後の感染症モニタリングも欠かせません。
PCR検査では、血液中にブタ由来のウィルスがいないかを検査しますが、ウィルス本体よりも早く血液中に現れる「抗体」を調べる検査方法も確立します。
抗体検査を PCR 検査などの従来の検査と併用することで、検出の感度をより高めることができ、万が一感染した場合も、治療を早期に行うことができます。
（摂南大学　井上教授）

ブタ膵島は、ヒト膵島によく似ていますが、ヒト膵島と比べてインスリンをだす能力がやや弱いという特徴や、ある薬剤に反応してインスリンがよくでるという特徴があります。
ブタ膵島細胞のインスリン分泌のメカニズムを解析することで、バイオ人工膵島の機能を向上させ、より少量の補充で有効性を高める研究を続けます。

また実験の効率化を図る為、ブタインスリン分泌細胞株（細胞が一定の性質を保ったまま、長期間増殖・培養できる状態になったもの。実験の度に膵島を採取する必要がなくなる。）の樹立も目指します。
ブタの膵島細胞を手に入れやすくなることで、研究の裾野が広がることも期待されます。
（日本大学　小須田先生）

寄付金の使途

研究にかける想い

神戸大学大学院医学研究科特命教授
浅利貞毅 先生

ヒトからヒトへの膵島移植は、1 型糖尿病治療として 2020 年 4 月に保険適用となりました。
しかしながら、臓器提供者不足や生涯にわたる免疫抑制剤の服用という課題により、医療ニーズを充足するには限界があります。
神戸大学では、過去に行ったヒト膵島移植の経験をもとにバイオ人工膵島移植研究開発チームを立ち上げました。
日本 IDDM ネットワークのご支援のもと、企業や神戸市と連携し、この新しい移植医療を多くの患者様に安心して受けていただけるよう、膵島分離専用 AI ロボットの開発を中心にバイオ人工膵島の大量生産を目指した革新的なシステム作りに取り組みます。

摂南大学農学部応用生物科学科動物機能科学研究室教授
井上亮 先生

移植の際には、感染症リスクを可能な限り下げることが重要です。PCR 検査は最も検査感度が高い方法のひとつですが、他の検査法を組み合わせることで、感度をさらに上げることができます。
皆様のご支援のおかけで、バイオ人工膵島に感染し得る病原体の PCR 検査法はほぼ確立できました。
次は、さらに検査感度を上げるために、抗体検査法の確立を目指します。検査感度を高めることで、より多くの方に安心して移植を受けて頂けるようにしたいと考えています。

日本大学医学部内科学系糖尿病代謝内科学分野助手
小須田南 先生

バイオ人工膵島移植が実現した暁には、患者さんに安全に移植を受けて頂くことが重要です。
2035 年には希望される患者さん全員が移植を受けられるようにする、という目標に向けて、今回のチームで行う研究には、患者さんに安心して、移植を受けて頂くために重要な要素がそろっていると考えます。
1 型糖尿病の患者さんに根治の第一選択肢としてバイオ人工膵島移植を紹介・提供できるよう、人工膵島の質の向上にむけた研究に全力で取り組みます。

理事からのメッセージ

松本慎一
（認定NPO法人日本IDDMネットワーク理事 / 国立国際医療研究センター研究所 膵島移植企業連携プロジェクト　研究アドバイザー / 神戸大学 客員教授)

医療用ブタから分離した膵島を免疫担当細胞から隔離するための膜に包んだ、「バイオ人工膵島」は、膵島移植のドナー不足と免疫抑制剤の一生涯の内服という2つの課題を解決する次世代の治療です。
海外では、10年以上前から1型糖尿病患者さんに投与され、安全性と効果のデータが重ねられてきました。
免疫抑制剤を使用しないため、副作用がとても少なく、通常の「移植」のイメージとかけ離れているので、「膵島補充療法」と最近、命名しました。日本でも、2025年に1例目を目指し、研究を進めています。

「2025年のその先へ」

「膵島補充療法」という、新しい糖尿病治療法が始まると次は、必要なすべての患者さんに提供できる治療へと進化させる研究が続きます。
そのために重要な研究が、膵島の量産、安全性のモニタリング、膵島機能の向上の３つになります。
膵島の量産には、医療用ブタの量産の研究や膵島製造の機械化が必要となり、今回のクラウドファンディングでは、膵島製造の機械化を目指します（神戸大学 浅利教授）。
新しい医療をより多くの方に提供するためには、治療が安全であることを確認することが重要となります。そのための、安全性のモニタリングの確立として、今回のクラウドファンディングにより、移植後患者の感染症検査の研究を推進できます（摂南大学 井上教授）。
いち早く、多くの方に提供できるように、膵島機能を向上させ、より少量の補充でより有効性を高める研究も、今回のクラウドファンディングにより実施できます（日本大学 小須田先生）。
また、外来移植を目指して、移植部位を皮下注射にする研究も進められています。（神戸大学 大谷教授）


2035 年に希望する患者全員が日帰りで膵島補充療法を受けられるよう全国各地の研究機関、企業とともに全力を尽くします。
すでに、解決の道のりは見えています！解決するには、資金が必要です。
ご支援をよろしくお願いいたします。

1型糖尿病患者と家族の想い

娘の笑顔を守ってくれるもの

しおりちゃん　10歳

娘は 8 歳で 1 型糖尿病と診断されました。その時一番辛かったのは、1 型糖尿病は現在治る病気ではなく一生インスリン注射が必要ということでした。娘は 1 日約 6 回インスリン注射をするので、1 年間に打つ注射の回数は 2000 回以上。“2000”という数字は途方もなく大きく、娘が立ち向かわなければならない現実の厳しさに目の前が真っ暗になりました。
「退院できるように注射がんばるよ！」と言われた時、どう伝えたら悲しまないか、頭の中で必死に言葉を探しましたが見つかりませんでした。
「注射は退院してからも必要かもね」苦しくてあまり覚えていないけれど、そんな風に答えました。娘は下を向いたあと顔を上げ「ママ、私は退院できるんだから。泣くのは今日までにしよう」そう言って、それから本当に泣かずに前を向いて笑顔で過ごしてきました。なんてかっこいいんだろう。娘のしなやかな強さを心から誇りに思います。

そして、前を向くとそこには希望がありました。
日本 IDDM ネットワークのサイトで 1 型糖尿病を治る病気にするための研究が進んでいることを知ったのです。
「いつか治る」その希望が娘の笑顔を守ってくれるもの。1 型糖尿病が治って、インスリン注射をしなくても元気に生きられる日がくることを心待ちにしています。

これまでご支援いただいたバイオ人工膵島移植に関するプロジェクト

ふるさと納税で難病の1型糖尿病が支援できます

大人気のお礼の品をご紹介！

呼子剣先イカ活き造り（3人前）

獲れたての鮮度、うま味そのままの剣先イカの活き造りです。
刺身はコリコリとした歯ごたえと甘みで、天ぷらにすればプリプリ感がたまりません。
調理いらずで流水解凍したらそのまま食べることができます！

佐嘉平川屋 温泉湯豆腐

日本三大美肌の湯 嬉野温泉の名物湯豆腐で、付属の調理水で湯豆腐にすると豆腐が溶け出し、とろけるような食感になります！
直営店では、温泉湯豆腐を食べようと県内外からお越しになり土日祝日には行列ができます。
ご家庭でご賞味ください。